Μετά την πανηγυρική δικαίωση του αγώνα των ασθενών με κυστική ίνωση για πρώιμη πρόσβαση όσων βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση στο νέο φάρμακο το οποίο θεραπεύει την ασθένεια, ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης εξέδωσε ανακοίνωση ενημερώνοντας τα μέλη του για τα κριτήρια ένταξης στο πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης.
Σύμφωνα με την ανακοίνωση η ατομική πρώιμη πρόσβαση δίνεται δωρεάν, ύστερα από ατομικό αίτημα του θεράποντος ιατρού, για τον κάθε ασθενή. «Τα κριτήρια τα θέτει η φαρμακευτική εταιρεία, ενώ η εταιρεία (CRO) PAREXEL έχει αναλάβει τις διαδικασίες εκ μέρους της φαρμακευτικής εταιρείας, η οποία ήρθε σε επικοινωνία με τους γιατρούς των Μονάδων Κ.Ι. την Τρίτη 28/4. Από την στιγμή που γίνουν όλες οι απαραίτητες διαδικασίες (προστασία προσωπικών δεδομένων, κλπ) οι θεράποντες ιατροί θα έχουν πρόσβαση στα ακριβή κριτήρια μέσω ειδικής πλατφόρμας και θα μπορούν να γνωρίζουν το σύνολο των ασθενών που τα τηρούν», επισημαίνει ο Π.Σ.Κ.Ι.
Ειδικότερα το πρόγραμμα θα αφορά ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω που είναι ομόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del και έχουν μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function, που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση και χωρίς εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, τονίζεται στην ανακοίνωση.
Αξίζει να σημειωθεί πως η ένταξη ενός ασθενούς στο πρόγραμμα προϋποθέτει «να πληροί συγκεκριμένα αντικειμενικά κλινικά κριτήρια που θα επιβεβαιώνουν τη σοβαρότητα (ή εναλλακτικά την κρισιμότητα) της κατάστασής του».
Υπό αυτό το πρίσμα, «το ποσοστό της αναπνευστικής λειτουργίας (fev1) είναι πρωταρχικής σημασίας και από όσο γνωρίζουμε θα πρέπει να είναι μικρότερο του 40% για ετεροζυγώτες (με μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function) και μικρότερο του 30% για ομοζυγώτες, ενώ θα πρέπει να τεκμηριωθεί με δύο σπιρομετρήσεις με χρονική διαφορά μεταξύ τους τουλάχιστον 2 μήνες. Όταν έχουν το σύνολο των κριτηρίων οι γιατροί θα έρθουν οι ίδιοι σε επικοινωνία μαζί σας , καθώς θα χρειαστεί και σχετική φόρμα συναίνεσης του ασθενούς».
Βέβαια η διαδικασία για να φτάσει το φάρμακο στα χέρια του ασθενούς μπορεί να διαρκέσει κάποιες εβδομάδες, ενημερώνει ο Π.Σ.Κ.Ι.
Εξάλλου όπως είχε γράψει το makthes.gr, ο Π.Σ.Κ.Ι. ζητούσε τη συνδρομή του υπουργείου Υγείας, ώστε οι εν Ελλάδι ασθενείς να αποκτήσουν πρώιμη πρόσβαση στην «επαναστατική» θεραπεία με την ονομασία "Trikafta", με την ελπίδα να σώσουν τη ζωή τους (διαβάστε ΕΔΩ).
Όπως είχε δηλώσει στο makthes.gr ο επίτιμος πρόεδρος του Π.Σ.Κ.Ι., Δημήτρης Κοντοπίδης, το νέο φάρμακο με την ονομασία «Trikafta» αφορά το 90% των ασθενών μιας και υπάρχουν περισσότερες από 1.700 διαφορετικές μεταλλάξεις.
Τα αποτελέσματα της νέας θεραπείας είναι θεαματικά, καθώς «παγώνει» στην ουσία την πρόοδο της νόσου. «Έχουμε δει ασθενείς, που βρίσκονταν σε συνεχή υποστήριξη οξυγόνου και σε λίστα για μεταμόσχευση πνεύμονα, μετά από μόλις μερικές εβδομάδες θεραπείας, να βγαίνουν εκτός λίστας και να μην χρειάζονται πλέον οξυγόνο», είχε δηλώσει ο κ. Κοντοπίδης.
Ακολουθεί ολόκληρη η ανακοίνωση του Π.Σ.Κ.Ι. για τα κριτήρια ένταξης:
Trikafta : Κριτήρια ένταξης στο πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης
Αγαπητοί ασθενείς, γονείς και φίλοι,
θα θέλαμε να σας ενημερώσουμε σχετικά με τα κριτήρια ένταξης στο πρόγραμμα ατομικής πρώιμης πρόσβασης που ξεκίνησε και στην χώρα μας. Η ατομική πρώιμη πρόσβαση δίνεται δωρεάν, ύστερα από ατομικό αίτημα του θεράποντος ιατρού, για τον κάθε ασθενή. Τα κριτήρια τα θέτει η φαρμακευτική εταιρεία, ενώ η εταιρεία (CRO) PAREXEL έχει αναλάβει τις διαδικασίες εκ μέρους της φαρμακευτικής εταιρείας, η οποία ήρθε σε επικοινωνία με τους γιατρούς των Μονάδων Κ.Ι. την Τρίτη 28/4. Από την στιγμή που γίνουν όλες οι απαραίτητες διαδικασίες (προστασία προσωπικών δεδομένων, κλπ) οι θεράποντες ιατροί θα έχουν πρόσβαση στα ακριβή κριτήρια μέσω ειδικής πλατφόρμας και θα μπορούν να γνωρίζουν το σύνολο των ασθενών που τα τηρούν.
Το πρόγραμμα θα αφορά ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω που είναι ομόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del και έχουν μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function, που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση και χωρίς εναλλακτική θεραπευτική επιλογή. Προκειμένου κάποιος ασθενής να μπορέσει να ενταχθεί στο πρόγραμμα, θα πρέπει να πληροί συγκεκριμένα αντικειμενικά κλινικά κριτήρια που θα επιβεβαιώνουν τη σοβαρότητα (ή εναλλακτικά την κρισιμότητα) της κατάστασής του.
Σύμφωνα με τις τελευταίες πληροφορίες μας, το ποσοστό της αναπνευστικής λειτουργίας (fev1) είναι πρωταρχικής σημασίας και από όσο γνωρίζουμε θα πρέπει να είναι μικρότερο του 40% για ετεροζυγώτες (με μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function) και μικρότερο του 30% για ομοζυγώτες, ενώ θα πρέπει να τεκμηριωθεί με δύο σπιρομετρήσεις με χρονική διαφορά μεταξύ τους τουλάχιστον 2 μήνες. Όταν έχουν το σύνολο των κριτηρίων οι γιατροί θα έρθουν οι ίδιοι σε επικοινωνία μαζί σας , καθώς θα χρειαστεί και σχετική φόρμα συναίνεσης του ασθενούς. Τέλος, η διαδικασία για να φτάσει το φάρμακο στα χέρια του ασθενούς μπορεί να διαρκέσει κάποιες εβδομάδες.